特朗普的FDA选择正在加快新的药物批准

  在担任FDA专员的第一年,ScottGottlieb对药物批准程序进行了大幅改革。他让它更快,更透明,变化已经结出硕果。
 
  2017年,自1996年以来,FDA创造了仿制药批准和更多新药的历史记录。
 
  一些分析师表示,更快的仿制药审批流程将损害创新制药公司。他们认为,更多的药品批准将迫使企业在竞争市场份额时削减价格。他们说,收入损失将超过更开明的监管程序所带来的任何节省。
 
  这样的分析师是错误的。药物创新者从竞争中茁壮成长。他们担心的是监管不确定性。
 
  戈特利布的改革正在使审批程序更具可预测性。它的可预测性促进了创新和投资,从而导致更多的救生药物和更低价格的仿制药。
 
  直到20世纪90年代初,FDA的药物批准程序(慈善)都含糊不清。该机构从未明确表示将如何评估任何一种研究性新药。FDA也未规定审查的持续时间。
 
  虽然这种模糊性保护了过度工作的监管机构急需的灵活性,但它阻碍了对研发的更有力的投资。制药公司在研究项目上花费数十亿美元,只是为了将应用程序送入黑洞而犹豫不决。
 
  药物研究在科学上是困难的,在经济上也很费力。开发一种FDA批准的药物需要十多年的时间,花费超过20亿美元。
 
  明确,可预测的监管程序鼓励企业进行这项艰苦的研究。举个例子:考虑1992年实施的处方药使用者费用法(PDUFA)如何促进对新研究的投资-从而产生了许多新的救命药物。
 
  PDUFA授权FDA向制药公司收取审查申请的费用。这种增加的收入使该机构能够雇用更多的审核人员,使审批流程标准化,并为制造商提供确定机构决策的日期(所谓的“PDUFA日期”)。
 
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  SarahApple准备用液氮冷冻肽,直到他们被用来检查它们是否是一种潜在的新药候选药物,用于检测易受毒品侵害的部分埃博拉病毒,于2014年10月14日在犹他大学进行测试犹他州盐湖城。
 
  乔治弗雷/盖蒂
 
  因此,药物研究飙升。在1993财政年度,FDA收到88份新药申请。2016年,它收到了127份申请,增加了44%。总体而言,PDUFA已帮助将超过1,500种新药物从工作台带到床边。
 
  Gottlieb的改革使PDUFA的可预测性理念更进一步。例如,他赞同“适应性临床试验设计”。这些试验设计允许研究人员根据较早的临床数据调整药物研究。
 
  在过去,如果研究人员想要改变试验的结构,他们必须开始整个过程​​。采用适应性试验将使审批流程多年来减少-在专利到期之前降低研究成本并为公司提供多年的额外销售。
 
  GottliebFDA还表示将批准药品的“广泛标签”。这意味着药物可以用于更大的患者群体。这项改革使公司更有信心开展风险研究项目,确保FDA不会将新产品的销售限制在一小部分患者身上。
 
  这种监管清晰度无疑将刺激更多的研究,并导致更多的拯救生命的药物。企业之间的竞争将有助于降低价格。
 
  考虑一下用于丙型肝炎的重磅炸弹药物会发生什么。2016年,默克公司将其新丙型肝炎治疗的价格定为比竞争对手吉利德制造的类似药物低40%,并引发了两家公司之间的价格战。
 
  吉利德的药物现在比原来的价格低了约40,000美元。这是自由市场竞争的价值。
 
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  制药公司并没有回避这场竞争。今天,有近7,000种药物正在开发中。
 
  FDA的更多可预测性将导致更多-更实惠-的药物。由于Gottlieb专员的改革,患者和制药公司的未来看起来更加光明。